دانشمندان برای اولین‌بار یک بیماری پوستی مرگبار و نادر را درمان کردند

نکروز اپیدرمال سمی، بیماری پوستی مرگباری که یک‌سوم از مبتلایانش را به کام مرگ می‌کشاند، اکنون در هفت بیمار درمان شده است.

بیماری پوستی شدید و نادر «نکروز اپیدرمال سمی» (TEN) به شکل یک راش (لکه‌ی پوستی دارای خارش و سرخی) به‌ظاهر بی‌ضرر شروع می‌شود و قبل از اینکه فرد متوجه شود، بیش از ۳۰ درصد از پوست بدنش شروع به تاول‌زدن و کنده‌شدن به صورت ورقه‌ای می‌کند. این اتفاق معمولاً از صورت و قفسه سینه شروع می‌شود و سپس گسترش می‌یابد و به دهان، چشم‌ها و اندام تناسلی می‌رسد.

با شروع و گسترش بیماری TEN ممکن است عفونت‌ها، نارسایی اندام‌ها و ذات‌الریه شروع شوند. در یک سوم موارد، بیماری کشنده است. برای کسانی که زنده می‌مانند، بهبودی ممکن است ماه‌ها طول بکشد و معمولاً درمان آن‌ها مشابه همان چیزی است که قربانیان سوختگی دریافت می‌کنند.

شروع بیماری TEN بسیار غیرقابل‌پیش‌بینی است

بیش از ۲۰۰ داروی مختلف وجود دارد که با تحریک یا ایجاد نکروز اپیدرمال سمی مرتبط هستند. بیماری TEN می‌تواند بر همه‌ی گروه‌های سنی و قومیت‌ها تأثیر بگذارد، اگرچه در زنان شایع‌تر از مردان است و در مبتلایان به ویروس نقص ایمنی انسانی (HIV) ۱۰۰ برابر بیشتر دیده می‌شود.

به‌گزارش ساینس‌آلرت، تیمی بین‌المللی از محققان، به رهبری بیوشیمی‌دانان مؤسسه‌ی مکس پلانک در آلمان، اکنون ادعا می‌کنند که هفت بیمار مبتلا به TEN یا نسخه‌ای با شدت کمتری از عفونت، معروف به سندرم استیونز جانسون (SJS) را درمان کرده‌اند. هیچ یک از بیماران درمان‌شده عوارض جانبی را گزارش نکردند.

هالی اندرتون، محقق زیست پزشکی، می‌گوید: «من به این همکاری تحقیقاتی باورنکردنی که به نجات جان چندین بیمار کمک کرده است، افتخار می‌کنم. همه‌ی هفت نفری که در مطالعه‌ی ما با این مداوا، درمان شدند، بهبودی سریع و کامل را تجربه کردند. [با این] نتایج خیره‌کننده‌ می‌توان گفت [روش مداوای ما] احتمالاً درمان این بیماری است.»

یکی از بیماران درمان‌شده با روش جدید، مردی ۵۹ ساله بود که پس از اینکه شروع به درمان سرطان ریه‌اش کرد، TEN در ۳۵ درصد از بدنش ایجاد شد. بیمار ۵۹ ساله پوست زیادی از دست داده بود و خطر مرگ پیش‌بینی‌شده برای او نزدیک به ۶۰ درصد بود. با‌این‌حال، با مصرف یک مهارکننده‌ی ایمنی جدید، پیشرفت عفونتش متوقف شد و پس از ۱۶ روز، تقریباً به‌طور کامل بهبود یافت.

به نظر می‌رسد مهارکننده‌های JAK به درمان سریع TEN کمک می‌کنند

به نظر می‌رسد دسته‌ای از داروها‌ی شناخته‌شده به‌نام مهارکننده‌های JAK یا JAKi با سرکوب قسمتی بیش‌از‌حد فعال در سیستم ایمنی که دراثر نکروز اپیدرمال سمی آسیب دیده، به درمان بیماری کمک می‌کند.

دانشمندان با استفاده از نمونه‌های پوستی از بیماران مبتلا به TEN به اهمیت مسیر پیام‌رسانی JAK-STAT پی بردند و مشخص کردند کدام سلول‌ها عامل این بیماری کشنده هستند. در مجموع، آن‌ها ۶ پروتئین درگیر در مسیر JAK/STAT را شناسایی کردند که در بیماران مبتلا فعال‌تر هستند یا در مقادیر بیشتری وجود دارند. مسیر JAK/STAT محرک اصلی التهاب پوست، سلول‌های پوستی آسیب‌دیده و جدا‌شدن اپیدرم است.

محققان با استفاده از نمونه‌هایی از جوندگان مبتلا به TEN دریافتند که یک تا سه روز پس از مصرف نوعی مهارکننده‌ی خوراکی JAK، عفونت‌های پوستی به‌طور محسوسی بهبود یافته است.

تیم محققان به سرپرستی تیری نوردمن، بیوشیمی‌دان موسسه‌ی مکس پلانک، می‌نویسد: «براساس داده‌های پیش‌بالینی قانع‌کننده و نیاز فوری درمانی در این بیماری ویرانگر، ما هفت بیمار مبتلا به TEN یا SJS–TEN را با JAKi خارج ازتجویز درمان کردیم.» هر هفت بیمار به خوبی به درمان پاسخ دادند و با سلامتی بالایی مرخص شدند و راه را برای آزمایش بالینی آینده هموار کردند.

اندرتون می‌گوید بهبودی بیمار از آسیب حتی پس از قطع مصرف داروهایی که باعث ایجاد واکنش نامطلوب شده، ممکن است هفته‌ها طول بکشد. اندرتون می‌گوید: «همان‌طور که در مطالعه‌ی خود دیدیم، توانایی توقف سریع پیشرفت نکروز اپیدرمال سمی، تأثیر بزرگی بر استاندارد مراقبت از بیماران مبتلا به این بیماری تهدیدکننده‌ی حیات خواهد داشت.»